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Scientist

Gangliosidose à GM1

Essai clinique de Phase I/II pour le traitement de la gangliosidose à GM1 avec administration du vecteur thérapeutique LYS-GM101

Objectif de cette étude

L’objectif de cet essai clinique est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du candidat médicament LYS-GM101

Caractéristiques de l’essai

ConditionType d’essaiSites cliniques
Gangliosidose à GM1InterventionnelSélection des sites cliniques en cours

Les prochaines étapes :

  • Les patients venant de différents pays pourront participer à l’essai clinique.
  • Nous envisageons que les patients recrutés dans le cadre de cet essai seront relocalisés à proximité des centres pour une période initiale de quelques semaines. Des visites additionnelles sur site seront à prévoir.
  • Des rendez-vous individuels avec les familles et les investigateurs auront lieu sur le site d’inclusion dans l’essai.
  • Une lettre d’information ainsi qu’un lettre de consentement seront distribuées aux parents dans leur langue d’origine avant l’inclusion dans l’étude.
  • La logistique des déplacements aux centres médicaux est organisée par nos partenaires. Une logistique personnalisée et sécurisée sera assurée pour les familles des patients recrutés durant l’étude.
  • Pour toute information supplémentaire concernant le recrutement de patients dans cet essai, veuillez nous adresser vos demandes à : contact@lysogene.com.

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