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Scientist

MPS IIIA

AAVance, essai clinique de phase II/III pour le traitement de la MPS IIIA avec administration du vecteur thérapeutique LYS-SAF302

Objectif de cet essai

Lysogene recrute actuellement pour son essai clinique de phase II / III pour les patients atteints de MPS IIIA. AAVance est un essai à un seul bras évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une administration ponctuelle d'un vecteur viral adéno-associé rh.10 portant le gène de la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH). Le but de cette thérapie est de montrer l’amélioration ou la stabilisation du statut neurodéveloppemental des patients atteints de MPS IIIA en permettant aux cellules du cerveau de sécréter l’enzyme manquante. L’essai inclura 20 patients sur huit sites aux États-Unis et en Europe.

Caractéristiques de l’essai

ConditionType d’essaiSites cliniques
MPS IIIAInterventionnelFrance, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni et Etats-Unis 
CohorteDépart de l’essaiFin prévue de l’essaiEnregistrement de l’étudePhase
20Décembre 2018Janvier 2022Identifiant ClinicalTrials.gov 
NCT03612869
Phase II/III

Les prochaines étapes :

  • Les patients venant de différents pays pourront participer à l’essai clinique.
  • Les patients recrutés dans le cadre de cet essai seront relocalisés à proximité des centres pour une période initiale à quelques semaines. Des visites additionnelles sur site, pour un ou deux jours tous les 3-6 mois, seront à prévoir.
  • Des rendez-vous individuels avec les familles et les investigateurs auront lieu sur le site d’inclusion dans l’essai.
  • Une lettre d’information ainsi qu’un lettre de consentement seront distribuées aux parents dans leur langue d’origine avant l’inclusion dans l’étude.
  • La logistique des déplacements aux centres médicaux est organisée par« MPS PACT ». Une logistique personnalisée et sécurisée sera assurée pour les familles des patients recrutés durant l’étude.
  • Pour toute information supplémentaire concernant le recrutement de patients dans cet essai, veuillez nous adresser vos demandes à : patientadvocacy@lysogene.com.

 

Suivi de long-terme des patients souffrant de la MPS IIIA traités avec le vecteur thérapeutique LYS-SAF301

Objectif de cet essai :

Ce suivi de long terme, après traitement a pour objectif d’évaluer les profils de tolérance et d’innocuité du traitement chez les patients MPS IIIA traités avec LYS-SAF301. Ce suivi a pour (i) critère principal d’évaluation : la collection de données d’innocuité et de tolérance à long terme, (ii) critère secondaire d’évaluation : la collection de mesure d’’efficacité du traitement sur les plans neurologiques, neuropsychologiques et éventuellement sur les marqueurs biologiques.

Caractéristiques de l’étude

ConditionType d’essaiSites cliniques
MPS IIIASuivi de long terme après traitementFrance
CohorteDépart de l’essaiFin prévue de l’essaiEnregistrement de l’étudePhase
4Mai 2013Juillet 2017Identifiant ClinicalTrials.gov 
NCT02053064
Phase II/III

 

Etude observationnelle des patients MPS IIIA

Objectif de cette étude :

Lysogene a lancé une étude observationnelle sur la MPS IIIA. C’est une étude durant laquelle aucun candidat médicament développé ne sera administré. Les patients participant à cette étude devront suivre des monitoring et des visites de suivi réguliers. L’objectif de cette étude consiste à mieux comprendre la maladie, son évolution dans le temps et pourrait servir de groupe de contrôle à l’essai clinique de phase Pivot.

Caractéristiques de l'étude

ConditionType d’essaiSites cliniques
MPS IIIANon interventionnelFrance, Royaume-Uni, Allemagne, Pays-Bas et Brésil.
CohorteDépart de l’essaiFin prévue de l’essaiEnregistrement de l’étude
up to 25Mai 2016Mai 2019Identifiant ClinicalTrials.gov 
NCT02746341

 

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