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Scientist

MPS IIIA

Essai clinique de phase Pivot pour le traitement de la MPS IIIA avec administration du vecteur thérapeutique LYS-SAF302

Objectif de cet essai

Lysogene développe actuellement un essai clinique de phase Pivot. Cet essai permettra de déterminer l’efficacité du LYS-SAF302, dans la stabilisation ou l’amélioration du développement neurologique des patients souffrant de la MPS IIIA.

Caractéristiques de l’essai

ConditionType d’essaiSites cliniques
MPS IIIA InterventionnelFrance, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni et Etats-Unis 

Pour plus d'informationsClinicaltrials.gov

Les prochaines étapes :

  • Les patients venant de différents pays pourront participer à l’essai clinique.
  • Nous envisageons que les patients recrutés dans le cadre de cet essai seront relocalisés à proximité des centres pour une période initiale à quelques semaines. Des visites additionnelles sur site, pour un ou deux jours tous les 6 mois, seront à prévoir.
  • Des rendez-vous individuels avec les familles et les investigateurs auront lieu sur le site d’inclusion dans l’essai.
  • Une lettre d’information ainsi qu’un lettre de consentement seront distribuées aux parents dans leur langue d’origine avant l’inclusion dans l’étude.
  • La logistique des déplacements aux centres médicaux est organisée par« MPS PACT ». Une logistique personnalisée et sécurisée sera assurée pour les familles des patients recrutés durant l’étude.
  • Pour toute information supplémentaire concernant le recrutement de patients dans cet essai, veuillez nous adresser vos demandes à : patientadvocacy@lysogene.com.

Suivi de long-terme des patients souffrant de la MPS IIIA traités avec le vecteur thérapeutique LYS-SAF301

Objectif de cet essai :

Ce suivi de long terme, après traitement a pour objectif d’évaluer les profils de tolérance et d’innocuité du traitement chez les patients MPS IIIA traités avec LYS-SAF301. Ce suivi a pour (i) critère principal d’évaluation : la collection de données d’innocuité et de tolérance à long terme, (ii) critère secondaire d’évaluation : la collection de mesure d’’efficacité du traitement sur les plans neurologiques, neuropsychologiques et éventuellement sur les marqueurs biologiques.

Caractéristiques de l’étude

ConditionType d’essaiSites cliniques
MPS IIIASuivi de long terme après traitementFrance
CohorteDépart de l’essaiFin prévue de l’essaiEnregistrement de l’étudePhase
4 patientsMai 2013Juillet 2017ClinicalTrials.gov Identifier :
NCT02053064
Phase I/II

Pour participer à cet essai, les patients doivent au préalable avoir participé à l’essai clinique de Phase I/II dans lequel le vecteur thérapeutique leur a été administré.

 

Etude observationnelle des patients MPS IIIA

Objectif de cette étude :

Lysogene a lancé une étude observationnelle sur la MPS IIIA. C’est une étude durant laquelle aucun candidat médicament développé ne sera administré. Les patients participant à cette étude devront suivre des monitoring et des visites de suivi réguliers. L’objectif de cette étude consiste à mieux comprendre la maladie, son évolution dans le temps et pourrait servir de groupe de contrôle à l’essai clinique de phase Pivot.

Caractéristiques de l'étude

ConditionType d’étudeSites cliniques
MPS IIIANon interventionnelFrance, Royaume-Uni, Allemagne, Pays-Bas et Brésil.
CohorteDébut de l’étudeFin prévue de l’étudeEnregistrement de l’étude
Jusqu’à 25 patientsMai 20162018ClinicalTrials.gov Identifier :
NCT02746341

Pour participer à l’étude, les patients volontaires doivent:

  • Les patients doivent avoir un diagnostique confirmé de la MPS IIIA et être âgés de moins de 9 ans.
  • Les patients doivent pouvoir suivre l’étude dans les centres sélectionnés, pour un ou deux jours tous les 6 mois pour un maximum de 2 ans. Les centres d’études ont été sélectionnés en France, au Royaume –Uni, en Allemagne, aux Pays-Bas ainsi qu’au Brésil, les patients venant d’autres pays peuvent être éligibles au recrutement de cette étude

Les prochaines étapes

  • Pour toute information supplémentaire concernant le recrutement de patients dans cet essai, veuillez nous adresser vos demandes à : contact@lysogene.com. La logistique des déplacements aux centres médicaux est organisée par « MPS PACT » (Patient Access to Clinical Trials). Les patients participant à cette étude pourront éventuellement participer aux essais cliniques subséquents si les critères de recrutement seront remplis. Cependant la participation à cette étude observationnelle ne saurait garantir le recrutement dans les essais cliniques à venir.

 

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