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MPS IIIA

Le candidat médicament le plus avancé de Lysogene, LYS-SAF302, est un vecteur viral adéno-associé (AAVrh10) contenant et transportant le gène SGSH codant pour l’enzyme sulfamidase dans le traitement de la MPS IIIA. Ce vecteur thérapeutique est administré au moyen d’une intervention neurochirurgicale. L’objectif est d’assurer une production constante de l’enzyme dans le SNC qui pourrait arrêter le processus dégénératif par l’élimination des substrats toxiques, permettant à l’enfant de reprendre un développement cognitif et moteur.

Lysogene a conduit avec succès entre novembre 2011 et juin 2013 un essai clinique de Phase I/II pour le traitement de quatre enfants souffrant de la MPS IIIA, âgés entre deux ans et six ans. Cet essai clinique a permis de mettre en évidence de bons résultats d’innocuité et de tolérance suite à l’administration au SNC du vecteur thérapeutique, et des résultats préliminaires d’efficacité encourageants (Tardieu et al. 2014).

Lysogene prépare actuellement le lancement de l’essai clinique de phase Pivot pour son candidat médicament le plus avancé.

 

Gangliosidose à GM1

La Gangliosidose à GM1 est la seconde indication dans laquelle Lysogene développe un autre candidat médicament, LYS-GM101, sur la base d’un vecteur thérapeutique AAV. Lysogene a conclu en 2015 deux collaborations de recherche, avec l’école de médecine de l’Université du Massachusetts (UMMS) et avec l’Université d’Auburn (AU), aux Etats-Unis. Ces collaborations permettent à Lysogene, l’UMMS et l’AU de mettre en œuvre les études précliniques nécessaires à la préparation de l’essai clinique. La combinaison de ces expertises constitue un facteur clef de la réussite de Lysogene dans le secteur de la thérapie génique.

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