Concrétiser la promesse de la thérapie génique
Pour améliorer la vie des enfants atteints de maladies du SNC
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La volonté de réussir de Lysogene est ancrée dans notre profonde compréhension de l’impact des maladies du système nerveux central (SNC) sur les patients et leurs familles; elle émane de notre fondatrice dont le propre enfant était affecté par une maladie neurodégénérative.

Une technologie de pointe

Pioneering Gene Therapies for CNS Disorders

Notre technologie de pointe de thérapie génique s’appuie sur notre expertise de l’administration des vecteurs AAV directement dans le cerveau, qui nous permet de cibler précisément les causes de la maladie.

Un portefeuille scientifique solide

Avancées considérables dans le développement de thérapies pour les maladies du SNC avec des programmes pilotes dans le domaine des maladies de surcharge lysosomales neurodégénératives.

Transformer la vie des patients et de leur famille

Our team is committed to developing pioneering therapies that will transform the lives of children affected by these devastating diseases.

Transformer la vie des patients et de leur famille

Our team is committed to fulfilling gene therapy’s potential by developing pioneering therapies that will transform the lives of children affected by these devastating diseases.

 

Dernières actualités

Actualités, communiqués de presse et bien plus encore.

Maladies

Voici quelques informations précieuses prévues pour fournir des connaissances et des renseignements aux patients, aux familles et aux soignants.

La mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), ou syndrome de Sanfilippo de type A, est une maladie de surcharge lysosomale neurodégénérative rare, caractérisée par des problèmes de comportement et une régression du développement qui apparaît généralement en bas âge ou pendant la petite enfance.

La gangliosidose à GM1, ou maladie de Landing, est une maladie de surcharge lysosomale rare, héréditaire et neurodégénérative caractérisée par de graves retards des développements cognitif et moteur.

Le syndrome de l’X fragile (FXS) est la cause héréditaire la plus fréquente des troubles du spectre autistique, il affecte environ 1 garçon sur 4 000 à 5 000 et 1 fille sur 8 000.

La maladie de Gaucher neuronopathique et la maladie de Parkinson, qui causent des symptômes neurologiques, ont toutes les deux été associées à des mutations du gène GBA1.

Mise à jour Lysogene COVID-19

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