Thérapies géniques innovantes pour les troubles du SNC
Notre technologie avancée de thérapie génique tire parti de nos connaissances différenciées sur l’administration des vecteurs AAV directement dans le cerveau, qui nous permet de cibler précisément les causes de la maladie.
Notre porte-feuille scientifique solide
Progrès extraordinaires dans le développement de thérapies pour les maladies du SNC avec des programmes pilotes dans le domaine des maladies de surcharge lysosomales neurodégénératives.
Transformer la vie des patients et de leurs familles
Notre équipe s’engage à développer des thérapies innovantes qui transformeront la vie des enfants touchés par ces maladies dévastatrices.
Transformer la vie des patients et de leurs familles
Notre équipe s’engage à réaliser le potentiel de la thérapie génique en développant des thérapies innovantes qui transformeront la vie des enfants touchés par ces maladies dévastatrices.
Dernières actualités
Actualités, communiqués de presse et bien plus encore.
Maladies
Voici quelques informations précieuses prévues pour fournir des connaissances et des renseignements aux patients, aux familles et aux soignants.
MPS IIIA
Gangliosidose à GM1
Syndrome de l'X fragile
de Gaucher et de Parkinson
MPS IIIA
La mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), ou syndrome de Sanfilippo de type A, est une maladie de surcharge lysosomale neurodégénérative et rare, caractérisée par des problèmes de comportement intraitables et une régression du développement qui apparaît généralement en bas âge ou pendant la petite enfance.
Gangliosidose à GM1
La gangliosidose à GM1, ou maladie de Landing, est une maladie de surcharge lysosomale rare, héréditaire et neurodégénérative caractérisée par de graves retards des développements cognitif et moteur.
Syndrome de l'X fragile
Le syndrome de l’X fragile (FXS) est la cause héréditaire la plus fréquente des troubles du spectre autistique, et il affecte environ 1 garçon sur 4 000 à 5 000 et 1 fille sur 8 000.
de Gaucher et de Parkinson
La maladie de Gaucher neuronopathique et la maladie de Parkinson sont toutes les deux associées à des mutations du gène GBA1, et elles causent des symptômes neurologiques.