Essai clinique LYS-SAF302

Le candidat de thérapie génique LYS-SAF302 de Lysogene pour la MPS IIIA est actuellement étudié dans le cadre d’un essai clinique de phase II/III mondial, ouvert, à un seul bras multicentrique chez 20 enfants atteints de MPS IIIA : l’étude AAVance.

Lysogene consacre ses efforts au développement d’un traitement pour la MPS IIIA

LYS-SAF302 pourrait avoir le potentiel de ralentir, voire même d’inverser les dommages neuro-développementaux subis par les enfants atteints de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), ou syndrome de Sanfilippo de type A.

  • L’efficacité, l’innocuité et la tolérance de LYS-SAF302 sont actuellement évalués dans un essai de phase II/III aux États-Unis et en Europe appelé « étude AAVance ». Cette étude en cours recrutera 20 enfants atteints de MPS IIIA dans 4 sites cliniques américains et 4 sites cliniques européens. Elle examinera si l’administration unique de LYS-SAF302 (administré directement dans le cerveau sous anesthésie générale) peut améliorer le statut neurodéveloppemental des enfants après 24 mois. Les progrès des patients, évalués sous la forme d’un quotient de développement cognitif, seront comparés aux données de l’histoire naturelle de la maladie. En plus de suivre l’efficacité de la thérapie pour aider à retarder, voire inverser la neurodégénérescence subie par les enfants atteints de MPS IIIA, l’étude permettra également de mesurer le degré de sécurité et de tolérance du traitement. Les effets de la thérapie sur le comportement, le sommeil et la qualité de vie à la fois des patients et des parents seront également étudiés. Cette étude importante a été soigneusement planifiée en collaboration avec des experts médicaux, des autorités régulatrices, des organismes d’évaluation des technologies de la santé et des représentants de patients. Les mutations du gène SGSH chez les enfants atteints de MPS IIIA sont responsables des symptômes développementaux, physiques et comportementaux de la maladie. LYS-SAF302 livre une copie fonctionnelle du gène SGSH humain directement au cerveau via une injection intra-cérébrale. En fournissant le gène entièrement fonctionnel, et en permettant ainsi aux enzymes en aval de fonctionner normalement, cette thérapie pourrait aider à stabiliser et/ou à réparer les dommages neuronaux. La thérapie a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne. Aux États-Unis, la FDA l’a admise dans une procédure accélérée et lui a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare.

  • La sous-étude PROVide, menée en parallèle avec AAVance, recueille les résultats vidéo des patients dans leur environnement domestique. Cette approche innovante basée sur une application est conçue pour fournir des preuves supplémentaires étayant l’effet du traitement sur le développement des enfants d’une manière pratique et minimalement invasive.

  • L’étude AAVance s’appuie sur des données d’efficacité et d’innocuité encourageantes issues d’un essai clinique de phase I-II d’une thérapie génique de première génération, qui a impliqué quatre enfants atteints de MPS IIIA. Cet essai a montré une amélioration du comportement, une diminution de l’hyperactivité et une diminution des troubles du sommeil chez trois patients et une amélioration cognitive chez un patient. Il n’y a eu aucun événement indésirable lié au traitement cinq ans après la chirurgie (Tardieu et al., 2014). LYS-SAF302 a été optimisé pour conduire à une distribution plus efficace du gène et à une plus grande expression enzymatique dans le cerveau.

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