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La 4e édition annuelle de la thérapie génique pour les maladies rares en Europe est consacrée à surmonter les défis de fabrication, de clinique et de commercialisation auxquels sont confrontés les développeurs de médicaments lorsqu’ils livrent des thérapies géniques sur le marché.
Considérations pour la sélection de NovelEndpoints et de contrôles appropriés
• Discuter de certaines des manières créatives que les développeurs de thérapie génique ont utilisées pour optimiser la conception des essais cliniques
• Recueillir le point de vue du patient et du soignant comme source précieuse d’information
• Comprendre la trajectoire d’un individu pour informer les attentes du traitement
Samantha Parker, vice-présidente principale et responsable de l’accès des patients, Lysogene