La Journée mondiale de sensibilisation à Sanfilippo vise à sensibiliser et à susciter des discussions dans le monde entier sur le syndrome de Sanfilippo, une maladie dont peu de gens ont entendu parler. Cette journée spéciale de sensibilisation est en l'honneur des enfants du monde entier qui vivent aujourd'hui avec le syndrome de Sanfilippo et […]

Stratégie, plaidoyer et partenariat pour l'industrie des médicaments orphelins World Orphan Drug Congress 2020 Panel: Optimiser les stratégies de développement clinique pour la thérapie génique. Panel complet à confirmer. Samantha Parker, Senior Vice President Chief Patient Access Officer, Lysogene Mathew Pletcher, Head of Rare Diseases, Roche Christeen Moburg, Senior Director, Patient Advocacy, Sangamo Therapeutics

La 4e édition annuelle de la thérapie génique pour les maladies rares en Europe est consacrée à surmonter les défis de fabrication, de clinique et de commercialisation auxquels sont confrontés les développeurs de médicaments lorsqu'ils livrent des thérapies géniques sur le marché. Considérations pour la sélection de NovelEndpoints et de contrôles appropriés • Discuter de […]