Ce symposium est conçu pour les chercheurs fondamentaux, translationnels et cliniques, les groupes de défense des patients, les cliniciens et tous les autres intéressés à en savoir plus sur les dernières découvertes liées aux maladies lysosomales et à l'investigation clinique de ces avancées. Michaël Hocquemiller, Directeur du développement non clinique, présentera les données de biomarqueurs […]

La Journée mondiale de sensibilisation à Sanfilippo vise à sensibiliser et à susciter des discussions dans le monde entier sur le syndrome de Sanfilippo, une maladie dont peu de gens ont entendu parler. Cette journée spéciale de sensibilisation est en l'honneur des enfants du monde entier qui vivent aujourd'hui avec le syndrome de Sanfilippo et […]

Stratégie, plaidoyer et partenariat pour l'industrie des médicaments orphelins World Orphan Drug Congress 2020 Panel: Optimiser les stratégies de développement clinique pour la thérapie génique. Panel complet à confirmer. Samantha Parker, Senior Vice President Chief Patient Access Officer, Lysogene Mathew Pletcher, Head of Rare Diseases, Roche Christeen Moburg, Senior Director, Patient Advocacy, Sangamo Therapeutics