Politique relative à l'usage compassionnel

Lysogene s’engage à développer et à commercialiser des produits de thérapie génique sûrs et efficaces pour les patients atteints de maladies rares, graves, et potentiellement léthales. Nous sommes conscients de la responsabilité qui nous incombe de mettre ces produits innovants à la disposition des patients, et cet engagement guide notre travail chaque jour. Nous croyons en l’importance d’une collaboration étroite avec les patients, les médecins et les organismes de réglementation afin d’atteindre cet objectif.

Le mécanisme d’accès privilégié aux thérapies expérimentales passe par la participation à une étude clinique. Les études cliniques recueillent les informations nécessaires pour appréhender la sécurité et l’efficacité du candidat-médicament, ce qui permet aux autorités réglementaires d’examiner et éventuellement d’approuver sa mise sur le marché. L’approbation par les autorités réglementaires permet l’accès le plus large possible au médicament, en permettant aux médecins de le prescrire à tout patient qui pourrait en bénéficier.

Pour plus d’informations concernant les études cliniques en cours de Lysogene: consultez le site Internet ClinicalTrials.gov et recherchez les études cliniques enregistrées pour la mucopolysaccharidose de type IIIA ou la gangliosidose à GM1. Si vous trouvez une étude clinique avec un centre participant qui vous intéresse, votre médecin ou vous-même pouvez contacter le centre directement pour plus d’informations.

Nous comprenons également que certains patients et familles pourraient souhaiter avoir accès à nos thérapies expérimentales avant l’approbation réglementaire et en dehors du cadre des essais cliniques, par le biais de programmes d’usage compassionnel, parfois appelés « accès précoce » ou, aux États-Unis, « Expanded Access ».

Après mûre réflexion, nous avons déterminé qu’à l’heure actuelle, nous ne sommes pas en mesure d’offrir un programme d’usage compassionnel pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (LYS-SAF302) ou pour la gangliosidose à GM1 (LYS-GM101). Nous continuerons à évaluer la possibilité d’un usage compassionnel et nous informerons la communauté si de tels programmes peuvent être menés de manière équitable et durable, sans compromettre le développement clinique et l’éventuelle approbation réglementaire. Si il est recommandé que les requêtes soient faite via votre médecin traitant ; pour de plus amples informations, contactez le groupe Accès patients de Lysogene

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