Thérapie génique

Les gènes sont des segments d’ADN chargés de donner des instructions aux cellules pour qu’elles produisent des protéines qui accomplissent les fonctions essentielles dans notre corps. Lorsque les gènes sont défectueux ou mutés, ils ne produisent pas de protéines fonctionnant normalement, et conduisent à des protéines absentes ou défectueuses et au dérèglement du fonctionnement normal des cellules et au développement de maladies.

Une des approches de thérapie génique qui peut être utilisée, consiste à corriger le processus de la maladie en introduisant un gène thérapeutique dans les cellules du patient. Le nouveau gène permet la production de la protéine normale, ce qui peut potentiellement traiter la cause sous-jacente de la maladie. Le gène thérapeutique est délivré aux cellules en utilisant des vecteurs, ou véhicules, qui sont souvent dérivés de virus. Les virus sont modifiés afin qu’ils ne puissent pas se répliquer ou provoquer une maladie. Le virus transporte le gène fonctionnel dans le noyau de la cellule, où il déclenche la production de protéines fonctionnelles. C’est l’approche utilisée par Lysogene.

FAQ sur la thérapie génique


Le contenu fourni ici est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un avis médical ou un substitut à l’avis médical d’un médecin.

  • La thérapie génique est une technique expérimentale qui utilise des gènes pour traiter ou prévenir desmaladies. En insérant directement des gènes thérapeutiques dans les cellules, les nouveaux gènes compensent alors les gènes anormaux ou absents, permettant aux cellules de fonctionner correctement et d’atténuer les symptômes de la maladie. Les thérapies géniques peuvent fournir des effets thérapeutiques à long terme après une seule administration.

  • Certaines maladies sont causées par des mutations dans les gènes qui empêchent les cellules de produire correctement les protéines nécessaires. La thérapie génique fonctionne en fournissant une copie saine d’un gène aux cellules, en restaurant ainsi la capacité des cellules à produire ces protéines. En règle générale, un virus modifié inoffensif est utilisé pour délivrer la copie fonctionnelle d’un gène dans les cellules.

  • En raison de leur grande capacité à pénétrer dans les cellules, les virus sont généralement utilisés en thérapie génique pour livrer une copie fonctionnelle d’un gène à l’intérieur des cellules. Les virus contiennent du matériel génétique (ADN ou ARN) entouré d’une enveloppe protéique. En thérapie génique, des virus modifiés inoffensifs sont utilisés comme des véhicules, également appelés vecteurs, pour délivrer un gène thérapeutique aux cellules. Le virus le plus couramment utilisé en thérapie génique est le virus adéno-associé (AAV), car il est sûr et peut pénétrer dans un large éventail de cellules.

  • Des thérapies géniques ont déjà été approuvées pour de nombreuses maladies héréditaires, notamment les maladies oculaires, les troubles neuromusculaires et les maladies du sang. La barrière hémato-encéphalique (BHE) représente un obstacle physiologique pour les indications du SNC en empêchant la diffusion de la plupart des molécules circulant dans le sang. Cependant, au cours de la dernière décennie, le virus adéno-associé (AAV) s’est révélé être un excellent outil pour la livraison de gènes au SNC. Il existe deux méthodes principales pour cibler des gènes au SNC : l’administration de la thérapie directement dans le SNC, ou l’administration de la thérapie à la périphérie du SNC en utilisant des vecteurs capables de traverser la BHE.  

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